Özet
- Vosoritide FDA onaylı bir ilaç; Voxzogo adıyla satılıyor (ilk onay: 19 Kasım 2021).
- PubMed'de adı geçen 133 yayın var: 7 randomize kontrollü çalışma, 5 yalnızca hayvan çalışması.
- ClinicalTrials.gov'da bu maddeyi test eden 18 kayıtlı çalışma var (12 aktif).
- FDA'nın yan etki bildirim sisteminde (FAERS) adının geçtiği 1.331 bildirim var; 369 tanesi ciddi olarak sınıflandırılmış. Bildirimler nedensellik kanıtlamaz.
Araştırılan konular
PubMed'deki en yeni kayıtlarda en sık geçen MeSH konu başlıkları (indekslendiği gibi, İngilizce).
Onay ve düzenleyici durum
Drugs@FDA başvuruları
| Başvuru | Ürün | Durum | İlk onay | Sahibi |
|---|---|---|---|---|
| NDA214938 | VOXZOGO | Onaylı, satışta | 19 Kasım 2021 | BIOMARIN PHARM |
Kaynak: Drugs@FDA (openFDA) · doğrulandı 30 Ekim 2026 · API sorgusu
FDA magistral üretim güvenlik listesi
FDA'nın eczanede hazırlanması ciddi güvenlik riski taşıyabilecek maddeler listesinde yok.
Kaynak: FDA.gov — Category 2 bulk drug substances · doğrulandı 30 Ekim 2026
Bir maddenin bir düzenleyici listeden çıkarılması onaylandığı anlamına gelmez. "Yalnızca araştırma amaçlıdır" etiketi bir ürünü insan kullanımı için güvenli veya yasal yapmaz.
Bilimsel yayınlar
Sayılar, peptidin adının başlık veya özette geçtiği PubMed kayıtlarıdır. Kategoriler örtüşür; adının geçmesi, maddenin tedavi olarak test edildiği anlamına gelmez. Her sayı, ilgili PubMed aramasını açar. Laboratuvar ve hayvan çalışmalarında görülen etkiler insanda görülmeyebilir. Kayıtlı bir klinik çalışma, maddenin etkili veya güvenli olduğunu göstermez.
Son yayınlar
- Correspondence on "Real-world outcomes of vosoritide in achondroplasia: A systematic review and meta-analysis of multinational clinical evidence" by Albuquerque et al.
- Achondroplasia: Current Disease-Modifying Therapies and Genome Editing Strategies.
- Retinal Structural and Microvascular Findings During Novel NPR-B-Targeted Vosoritide Therapy in Children with Achondroplasia.
- Evaluation of sleep-related breathing disorders and polysomnography findings in pediatric patients with achondroplasia.
- Emerging NPR-B agonists for cartilage and bone: from CNP biology to translational compound design.
- Growth plate senescence, chondrocyte biology, and the growth hormone-insulin-like growth factor 1 axis in childhood growth.
- Early closure of cranial base synchondroses in infants with Vosoritide-treated achondroplasia.
- Consensus statement on the management of Achondroplasia in the Middle East.
- A Case of Inadvertent Overdose of Vosoritide Injection in a Three-Month-Old Infant With Achondroplasia.
- The Ethics of Growth-Promoting Pharmaceuticals for Achondroplasia.
Kaynak: PubMed (NCBI) · doğrulandı 30 Ekim 2026
Klinik çalışmalar
- Kayıtlı
- 18
- Aktif
- 12
- Sonuç yayımlanmış
- 3
Araştırılan durumlar
8 çalışma daha göster
18 çalışmanın tümü ClinicalTrials.gov'da ↗
Kaynak: ClinicalTrials.gov · doğrulandı 30 Ekim 2026
Yan etki bildirimleri
- Bildirim
- 1.331
- Ciddi
- 369
- Ölümle sonuçlanan
- 8
En sık bildirilen reaksiyonlar
Yan etki bildirimleri, maddenin bu etkilere neden olduğunu kanıtlamaz. Burada listelenmeyen bir yan etki de görülebilir. Reaksiyon adları FAERS'e bildirilen MedDRA terimlerinin Türkçe karşılıklarıdır (makine destekli sözlük); her birinin altında orijinal İngilizce terim gösterilir.
Kaynak: FDA FAERS (FAERS veri tarihi 30 Temmuz 2026) · doğrulandı 30 Ekim 2026 · API sorgusu
FDA prospektüs bilgisi
ABD resmi prospektüs bilgisi. Doz bölümleri bilinçli olarak gösterilmez.
Kaynak: DailyMed / openFDA
Değişiklik geçmişi
İzlemenin başladığı 30 Ekim 2026 tarihinden beri değişiklik yok.