Vosoritide

También conocido como: BMN 111 · Voxzogo

Aprobado por la FDA

Última verificación: 30 de octubre de 2026

Resumen

Aprobación FDA Aprobado por la FDA 1 solicitud
Ensayos controlados aleatorizados 7 de 133 publicaciones en PubMed
Ensayos clínicos registrados 18 12 activos
Notificaciones de eventos adversos 1331 369 clasificadas como graves
  • Vosoritide es un medicamento aprobado por la FDA y se comercializa como Voxzogo (primera aprobación: 19 de noviembre de 2021).
  • PubMed recoge 133 publicaciones que lo mencionan: 7 ensayos controlados aleatorizados y 5 estudios solo en animales.
  • ClinicalTrials.gov registra 18 estudios que lo evalúan (12 activos).
  • El sistema de eventos adversos de la FDA (FAERS) contiene 1331 notificaciones que lo mencionan; 369 clasificadas como graves. Las notificaciones no demuestran causalidad.

Temas de investigación

  • Achondroplasia 65
  • Natriuretic Peptide, C-Type 48
  • Receptor, Fibroblast Growth Factor, Type 3 19
  • Body Height 16
  • Bone and Bones 9
  • Quality of Life 9
  • Mutation 8
  • Growth Disorders 7
  • Human Growth Hormone 7
  • Dwarfism 6

Términos MeSH más frecuentes en los registros más recientes de PubMed (en inglés, tal como se indexaron).

Estado regulatorio

Solicitudes en Drugs@FDA

Solicitud Producto Estado Primera aprobación Titular
NDA214938 VOXZOGO Aprobado, comercializado 19 de noviembre de 2021 BIOMARIN PHARM

Fuente: Drugs@FDA (openFDA) · verificado 30 de octubre de 2026 · Consulta API

Lista de seguridad de la FDA para elaboración magistral

No figura en la lista de la FDA de principios activos que pueden presentar riesgos de seguridad significativos en la elaboración magistral.

Fuente: FDA.gov — Category 2 bulk drug substances · verificado 30 de octubre de 2026

Que una sustancia se retire de una lista regulatoria no significa que haya sido aprobada. La etiqueta «solo para investigación» no hace que un producto sea seguro ni legal para uso humano.

Publicaciones científicas

  • Todas las publicaciones 133
  • Humanos (MeSH) 79
  • Solo animales 5
  • Ensayos clínicos 11
  • Ensayos controlados aleatorizados 7
  • Revisiones sistemáticas y metaanálisis 4
  • Casos clínicos 9
  • Retractadas 0

Las cifras son registros de PubMed que mencionan el péptido en el título o el resumen. Las categorías se solapan, y una mención no equivale a evaluar el péptido como tratamiento. Cada cifra abre la búsqueda exacta en PubMed. Los efectos observados en estudios de laboratorio o en animales pueden no producirse en humanos. Un ensayo clínico registrado no demuestra que una sustancia sea eficaz o segura.

Últimas publicaciones

Fuente: PubMed (NCBI) · verificado 30 de octubre de 2026

Ensayos clínicos

Registrados
18
Activos
12
Con resultados publicados
3

Afecciones estudiadas

  • Achondroplasia 10
  • Hypochondroplasia 3
  • Short Stature 2
  • Noonan Syndrome 1
  • Idiopathic Short Stature 1
  • MPS IVA 1
  • MPS VI 1
  • Turner Syndrome 1
Estudio Estado Fase Inicio
Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 333 Versus Vosoritide in Children With Achondroplasia
NCT07441876 BioMarin Pharmaceutical
Reclutando Fase 2, Fase 3 20 de abril de 2026
A Study of Vosoritide Versus Placebo in Children With Hypochondroplasia Aged 0 to < 36 Months
NCT07126262 BioMarin Pharmaceutical
Reclutando Fase 2 30 de julio de 2025
Long-Term Extension Study of Vosoritide to Treat Children With Hypochondroplasia
NCT07073014 BioMarin Pharmaceutical
Inscripción por invitación Fase 3 20 de junio de 2025
A Study of Vosoritide in Children With Noonan Syndrome With Inadequate Growth During or After Human Growth Hormone Treatment
NCT06668805 BioMarin Pharmaceutical
Activo, sin reclutar Fase 2 22 de noviembre de 2024
A Phase 2 Study of Vosoritide in Children With Idiopathic Short Stature
NCT06382155 BioMarin Pharmaceutical
Reclutando Fase 2 21 de octubre de 2024
Interventional Study of Vosoritide for the Treatment of Children With Hypochondroplasia
NCT06455059 BioMarin Pharmaceutical
Activo, sin reclutar Fase 3 17 de junio de 2024
Safety and Efficacy of Voxzogo for Growth Deficits in MPS IVA and VI
NCT05845749 University of California, San Francisco
Activo, sin reclutar Fase 1, Fase 2 25 de septiembre de 2023
A Clinical Trial to Evaluate Safety of Vosoritide in At-risk Infants With Achondroplasia
NCT04554940 BioMarin Pharmaceutical
Activo, sin reclutar Fase 2 10 de octubre de 2020
Vosoritide for Selected Genetic Causes of Short Stature
NCT04219007 Andrew Dauber
Activo, sin reclutar Fase 2 4 de agosto de 2020
An Extension Study to Evaluate Safety and Efficacy of BMN 111 in Children With Achondroplasia
NCT03989947 BioMarin Pharmaceutical
Activo, sin reclutar Fase 2 12 de junio de 2019
Mostrar 8 estudios más
Estudio Estado Fase Inicio
An Extension Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 111 in Children With Achondroplasia
NCT03424018 BioMarin Pharmaceutical
Activo, sin reclutar Fase 3 12 de diciembre de 2017
A Study to Evaluate Long-Term Safety, Tolerability, & Efficacy of BMN 111 in Children With Achondroplasia (ACH)
NCT02724228 BioMarin Pharmaceutical
Activo, sin reclutar Fase 2 26 de enero de 2016
Vosoritide for Short Stature in Turner Syndrome
NCT05849389 Roopa Kanakatti Shankar, MBBS, MS
Estado desconocido Fase 2 12 de abril de 2024
Bioequivalence Study to Compare Two Injection Devices for BMN 111 in Healthy Participants
NCT05813314 BioMarin Pharmaceutical
Finalizado anticipadamente Fase 1 15 de marzo de 2023
A Clinical Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of BMN 111 in Infants and Young Children With Achondroplasia
NCT03583697 BioMarin Pharmaceutical Resultados publicados
Completado Fase 2 13 de junio de 2018
A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 111 in Children With Achondroplasia
NCT03197766 BioMarin Pharmaceutical Resultados publicados
Completado Fase 3 12 de diciembre de 2016
A Phase 2 Study of BMN 111 to Evaluate Safety, Tolerability, and Efficacy in Children With Achondroplasia
NCT02055157 BioMarin Pharmaceutical Resultados publicados
Completado Fase 2 13 de enero de 2014
A Study to Evaluate Safety and Tolerability of BMN 111 Administered to Healthy Adult Volunteers
NCT01590446 BioMarin Pharmaceutical
Completado Fase 1 feb 2012

Los 18 estudios en ClinicalTrials.gov ↗

Fuente: ClinicalTrials.gov · verificado 30 de octubre de 2026

Notificaciones de eventos adversos

Notificaciones
1331
Graves
369
Con desenlace mortal
8

Reacciones más notificadas

  • Dolor en la zona de inyección Injection site pain 179
  • Eritema en la zona de inyección Injection site erythema 103
  • Pirexia Pyrexia 78
  • Reacción en la zona de inyección Injection site reaction 72
  • Vómitos Vomiting 65
  • Fármaco ineficaz Drug ineffective 62
  • Hinchazón en la zona de inyección Injection site swelling 55
  • Estenosis del foramen magno Foramen magnum stenosis 40
  • Infección de oído Ear infection 38
  • Cardenal en la zona de inyección Injection site bruising 33
  • Uso fuera de indicación Off label use 33
  • Cefalea Headache 29

Las notificaciones de efectos adversos no demuestran que la sustancia haya causado estos efectos. Pueden producirse efectos adversos que no figuran aquí. Los nombres de las reacciones son traducciones de los términos MedDRA notificados a FAERS (glosario asistido por máquina); debajo de cada uno se muestra el término original en inglés.

Fuente: FDA FAERS (Datos de FAERS a fecha de 30 de julio de 2026) · verificado 30 de octubre de 2026 · Consulta API

Ficha técnica de la FDA

Ficha técnica oficial de EE. UU. Las secciones de dosificación no se muestran de forma deliberada.

Fuente: DailyMed / openFDA

Historial de cambios

Sin cambios desde que comenzó el seguimiento, el 30 de octubre de 2026.