Özet
FDA onayı FDA onaylı 2 başvuru
Randomize kontrollü çalışma 32 PubMed'deki 337 yayın içinde
Kayıtlı klinik çalışma 38 16 aktif
Yan etki bildirimi 1.783 1.182 tanesi ciddi
- Pegcetacoplan FDA onaylı bir ilaç; Empaveli, Syfovre adıyla satılıyor (ilk onay: 14 Mayıs 2021).
- PubMed'de adı geçen 337 yayın var: 32 randomize kontrollü çalışma, 1 yalnızca hayvan çalışması.
- ClinicalTrials.gov'da bu maddeyi test eden 38 kayıtlı çalışma var (16 aktif).
- FDA'nın yan etki bildirim sisteminde (FAERS) adının geçtiği 1.783 bildirim var; 1.182 tanesi ciddi olarak sınıflandırılmış. Bildirimler nedensellik kanıtlamaz.
Araştırılan konular
PubMed'deki en yeni kayıtlarda en sık geçen MeSH konu başlıkları (indekslendiği gibi, İngilizce).
Onay ve düzenleyici durum
Drugs@FDA başvuruları
| Başvuru | Ürün | Durum | İlk onay | Sahibi |
| NDA215014 | EMPAVELI | Onaylı, satışta | 14 Mayıs 2021 | APELLIS PHARMS |
| NDA217171 | SYFOVRE | Onaylı, satışta | 17 Şubat 2023 | APELLIS PHARMS |
Kaynak: Drugs@FDA (openFDA) · doğrulandı 30 Ekim 2026 · API sorgusu
Bir maddenin bir düzenleyici listeden çıkarılması onaylandığı anlamına gelmez. "Yalnızca araştırma amaçlıdır" etiketi bir ürünü insan kullanımı için güvenli veya yasal yapmaz.
Bilimsel yayınlar
- Tüm yayınlar 337
- İnsan (MeSH) 199
- Yalnızca hayvan 1
- Klinik çalışma 40
- Randomize kontrollü çalışma 32
- Sistematik derleme ve meta-analiz 7
- Olgu sunumu 28
- Geri çekilmiş 0
Sayılar, peptidin adının başlık veya özette geçtiği PubMed kayıtlarıdır. Kategoriler örtüşür; adının geçmesi, maddenin tedavi olarak test edildiği anlamına gelmez. Her sayı, ilgili PubMed aramasını açar. Laboratuvar ve hayvan çalışmalarında görülen etkiler insanda görülmeyebilir. Kayıtlı bir klinik çalışma, maddenin etkili veya güvenli olduğunu göstermez.
Kaynak: PubMed (NCBI) · doğrulandı 30 Ekim 2026
Klinik çalışmalar
- Kayıtlı
- 38
- Aktif
- 16
- Sonuç yayımlanmış
- 16
| Çalışma | Durum | Faz | Başlangıç |
| Pilot STUDY to Monitor Ex-vivo the Biological Effects of the C3 Inhibitor, PEGCETACOPLAN, on Activation of Complement in Fluid Phase and on Podocytes in Patients With C3G and Primary IC-MPGN NCT07904338 Mario Negri Institute for Pharmacological Research | Henüz hasta almıyor | — | Mar 2027 |
| To Assess the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan for the Prevention of Recurrent C3G or Primary IC-MPGN in Kidney Transplant Recipients NCT07898774 Swedish Orphan Biovitrum | Henüz hasta almıyor | Faz 3 | 21 Ocak 2027 |
| Safely Quenching Complement in Stroke Survivors NCT07495722 Columbia University | Henüz hasta almıyor | Faz 1 | Eki 2026 |
| Real-World Effectiveness and Safety of Pegcetacoplan in Patients With C3G or IC-MPG: A Multi-Country Study NCT07746895 Swedish Orphan Biovitrum | Hasta alıyor | Faz 4 | 5 Ağustos 2026 |
| Lesion-tailored, Fundus-controlled Perimetry in Geographic Atrophy (GA). NCT07582042 University of Utah | Hasta alıyor | — | 15 Haziran 2026 |
| Pegcetacoplan in Combination With Modified FOLFIRINOX for the Treatment of Metastatic Pancreatic Ductal Adenocarcinoma NCT07214298 Roswell Park Cancer Institute | Hasta alıyor | Faz 1, Faz 2 | 16 Şubat 2026 |
| Study to Assess the Adverse Events and How Intravitreal ABBV-6628 Moves Through the Body of Adult Participants With Geographic Atrophy Secondary to Age-Related Macular Degeneration NCT07160179 AbbVie | Hasta alıyor | Faz 1, Faz 2 | 13 Ağustos 2025 |
| A Phase 2, Randomized, Placebo Controlled, Multicenter, Masked Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Multidose APL 3007 in Combination With Syfovre/Pegcetacoplan (APL-2) in Patients Diagnosed With Geographic Atrophy Secondary to Age Related Macular Degeneratio NCT07215390 Apellis Pharmaceuticals, Inc. | Hasta alıyor | Faz 2 | 23 Haziran 2025 |
| A Study to Test Whether BI 771716 Helps People With an Advanced Form of Age-related Macular Degeneration (AMD) Called Geographic Atrophy NCT06722157 Boehringer Ingelheim | Aktif, hasta almıyor | Faz 2 | 6 Ocak 2025 |
| Home Reported Outcomes in PNH NCT06411626 Novartis Pharmaceuticals | Hasta alıyor | — | 11 Haziran 2024 |
28 çalışma daha göster
| Çalışma | Durum | Faz | Başlangıç |
| A Prospective, Multicenter, Open-Label, Observational Phase 4 Study to Evaluate Real-World Safety, Tolerability, and Treatment Patterns of Pegcetacoplan (Syfovre) in Patients With Geographic Atrophy Secondary to Age-Related Macular Degeneration NCT06161584 Apellis Pharmaceuticals, Inc. | Aktif, hasta almıyor | — | 28 Eylül 2023 |
| A Gene Therapy Study of RP-A501 in Male Patients With Danon Disease NCT06092034 Rocket Pharmaceuticals Inc. | Hasta alıyor | Faz 2 | 5 Eylül 2023 |
| A Real World Effectiveness Study of Pegcetacoplan in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) NCT05776472 Swedish Orphan Biovitrum | Aktif, hasta almıyor | — | 26 Haziran 2023 |
| An Open-Label, Nonrandomized, Multicenter Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of Pegcetacoplan in Participants With C3 Glomerulopathy or Immune-Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis NCT05809531 Apellis Pharmaceuticals, Inc. | Aktif, hasta almıyor | Faz 3 | 29 Mayıs 2023 |
| APL-2 and Pembrolizumab Versus APL-2, Pembrolizumab and Bevacizumab Versus Bevacizumab Alone for the Treatment of Recurrent Ovarian, Fallopian Tube, or Primary Peritoneal Cancer and Malignant Effusion NCT04919629 Roswell Park Cancer Institute | Hasta alıyor | Faz 2 | 27 Nisan 2023 |
| A Study of Pegcetacoplan in Pediatric Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) NCT04901936 Apellis Pharmaceuticals, Inc. | Hasta alıyor | Faz 2 | 4 Şubat 2021 |
| Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Adults at High Risk of Delayed Graft Function (DGF) Following Kidney Allograft Transplantation NCT07020832 Apellis Pharmaceuticals, Inc. | Geri çekildi | Faz 3 | 18 Mayıs 2026 |
| Study to Evaluate a Pegcetacoplan (Syfovre®) Prefilled Syringe NCT07214740 Apellis Pharmaceuticals, Inc. | Tamamlandı | Faz 3 | 24 Ekim 2025 |
| A Study to Investigate Safety, Tolerability, Pharmacokinetics (PK), Pharmacodynamics (PD), and Immunogenicity of RO7669330 in Participants With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-related Macular Degeneration (AMD) NCT06961370 Hoffmann-La Roche | Sonlandırıldı | Faz 1 | 16 Temmuz 2025 |
| A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Patients With Cold Agglutinin Disease (CAD) NCT05096403 Swedish Orphan Biovitrum Sonuç yayımlandı | Tamamlandı | Faz 3 | 20 Ekim 2022 |
| A Study of Pegcetacoplan for Patients With Transplant-associated Thrombotic Microangiopathy After Hematopoietic Stem Cell Transplantation NCT05148299 Swedish Orphan Biovitrum Sonuç yayımlandı | Tamamlandı | Faz 2 | 1 Şubat 2022 |
| Phase III Study Assessing the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Patients With C3 Glomerulopathy or Immune-Complex Membranoproliferative Glomerulonephritis NCT05067127 Apellis Pharmaceuticals, Inc. Sonuç yayımlandı | Tamamlandı | Faz 3 | 12 Kasım 2021 |
| Study Assessing the Safety and Efficacy of Pegcetacoplan in Post-Transplant Recurrence of C3G or IC-MPGN NCT04572854 Apellis Pharmaceuticals, Inc. Sonuç yayımlandı | Tamamlandı | Faz 2 | 7 Eylül 2021 |
| An Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of Pegcetacoplan (APL-2) in Subjects With Geographic Atrophy Secondary to AMD NCT04770545 Apellis Pharmaceuticals, Inc. Sonuç yayımlandı | Tamamlandı | Faz 3 | 4 Mart 2021 |
| MERIDIAN: A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Adults With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) NCT04579666 Apellis Pharmaceuticals, Inc. Sonuç yayımlandı | Sonlandırıldı | Faz 2 | 30 Eylül 2020 |
| A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Patients With PNH NCT04085601 Apellis Pharmaceuticals, Inc. Sonuç yayımlandı | Tamamlandı | Faz 3 | 27 Ağustos 2019 |
| Study to Evaluate the Safety of Intravitreal APL-2 in Patients Diagnosed With Geographic Atrophy NCT03777332 Apellis Pharmaceuticals, Inc. | Tamamlandı | Faz 1 | 5 Kasım 2018 |
| Study to Compare the Efficacy and Safety of Intravitreal APL-2 Therapy With Sham Injections in Patients With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration NCT03525600 Apellis Pharmaceuticals, Inc. Sonuç yayımlandı | Tamamlandı | Faz 3 | 31 Ağustos 2018 |
| A Study to Compare the Efficacy and Safety of Intravitreal APL-2 Therapy With Sham Injections in Patients With Geographic Atrophy (GA) Secondary to Age-Related Macular Degeneration NCT03525613 Apellis Pharmaceuticals, Inc. Sonuç yayımlandı | Tamamlandı | Faz 3 | 31 Ağustos 2018 |
| Pegcetacoplan Long Term Safety and Efficacy Extension Study NCT03531255 Apellis Pharmaceuticals, Inc. | Tamamlandı | Faz 3 | 27 Ağustos 2018 |
| A Phase IIa Study to Assess the Safety, Efficacy, and Pharmacokinetics of Subcutaneously Administered Pegcetacoplan (APL-2) in Subjects With PNH NCT03593200 Apellis Pharmaceuticals, Inc. Sonuç yayımlandı | Tamamlandı | Faz 2 | 16 Ağustos 2018 |
| Study to Evaluate the Efficacy and Safety of APL-2 in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) NCT03500549 Apellis Pharmaceuticals, Inc. Sonuç yayımlandı | Tamamlandı | Faz 3 | 14 Haziran 2018 |
| Pegcetacoplan (APL-2) in Neovascular AMD NCT03465709 Apellis Pharmaceuticals, Inc. Sonuç yayımlandı | Sonlandırıldı | Faz 1, Faz 2 | 14 Şubat 2018 |
| Pilot Study to Assess Safety, Preliminary Efficacy and Pharmacokinetics of S.C. Pegcetacoplan (APL-2) in PNH Subjects. NCT02588833 Apellis Pharmaceuticals, Inc. Sonuç yayımlandı | Tamamlandı | Faz 1 | 1 Aralık 2015 |
| Study of Pegcetacoplan (APL-2) Therapy in Patients With Geographic Atrophy NCT02503332 Apellis Pharmaceuticals, Inc. Sonuç yayımlandı | Tamamlandı | Faz 2 | 24 Eylül 2015 |
| A Phase I Study to Assess the Safety of Pegcetacoplan (APL-2) as an Add-On to Standard of Care in Subjects With PNH NCT02264639 Apellis Pharmaceuticals, Inc. Sonuç yayımlandı | Tamamlandı | Faz 1 | 23 Şubat 2015 |
| Assessment of Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Intravitreal Pegcetacoplan (APL-2) for Patients With Wet AMD NCT02461771 Apellis Pharmaceuticals, Inc. Sonuç yayımlandı | Tamamlandı | Faz 1 | 28 Ocak 2015 |
| C3G/Primary IC-MPGN EAP NCT04729062 Apellis Pharmaceuticals, Inc. | Pazarlama onaylı | — | — |
38 çalışmanın tümü ClinicalTrials.gov'da ↗
Kaynak: ClinicalTrials.gov · doğrulandı 30 Ekim 2026
Yan etki bildirimleri
- Bildirim
- 1.783
- Ciddi
- 1.182
- Ölümle sonuçlanan
- 103
En sık bildirilen reaksiyonlar
- Yorgunluk Fatigue 160
- Endikasyon dışı kullanım Off label use 144
- Görme bozukluğu Visual impairment 138
- Hemoglobin azalmış Haemoglobin decreased 125
- Vitreus içinde uçuşan cisimler Vitreous floaters 112
- Hemoliz Haemolysis 107
- Atılım hemolizi Breakthrough haemolysis 91
- Baş ağrısı Headache 87
- Üveit Uveitis 79
- Vitrit Vitritis 73
- İlaç etkisiz Drug ineffective 69
- Ürün dozu atlama sorunu Product dose omission issue 67
Yan etki bildirimleri, maddenin bu etkilere neden olduğunu kanıtlamaz. Burada listelenmeyen bir yan etki de görülebilir. Reaksiyon adları FAERS'e bildirilen MedDRA terimlerinin Türkçe karşılıklarıdır (makine destekli sözlük); her birinin altında orijinal İngilizce terim gösterilir.
Kaynak: FDA FAERS (FAERS veri tarihi 30 Temmuz 2026) · doğrulandı 30 Ekim 2026 · API sorgusu
FDA prospektüs bilgisi
ABD resmi prospektüs bilgisi. Doz bölümleri bilinçli olarak gösterilmez.
Kutulu uyarı Empaveli · 21 Ağustos 2026
FDA metninin aslı (İngilizce) WARNING: SERIOUS INFECTIONS CAUSED BY ENCAPSULATED BACTERIA EMPAVELI, a complement inhibitor, increases the risk of serious infections, especially those caused by encapsulated bacteria, such as Streptococcus pneumoniae , Neisseria meningitidis , and Haemophilus influenzae type B [see Warnings and Precautions (5.1) ] . Life-threatening and fatal infections with encapsulated bacteria have occurred in patients treated with complement inhibitors. These infections may become rapidly life-threatening or fatal if not recognized and treated early. Complete or update vaccination for encapsulated bacteria at least 2 weeks prior to the first dose of EMPAVELI, unless the risks of delaying therapy with EMPAVELI outweigh the risk of developing a serious infection. Comply with the most current Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP) recommendations for vaccinations against encapsulated bacteria in patients receiving a complement inhibitor. See Warnings and Precautions (5.1) for additional guidance on the management of the risk of serious infections caused by encapsulated bacteria. Patients receiving EMPAVELI are at increased risk for invasive disease caused by encapsulated bacteria, even if they develop antibodies following vaccination. Monitor patients for early signs and symptoms of serious infections and evaluate immediately if infection is suspected. Because of the risk of serious infections caused by encapsulated bacteria, EMPAVELI is available only through a restricted program under a Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) called the EMPAVELI REMS [see Warnings and Precautions (5.2) ] . WARNING: SERIOUS INFECTIONS CAUSED BY ENCAPSULATED BACTERIA See full prescribing information for complete boxed warning. EMPAVELI increases the risk of serious and life-threatening infections caused by encapsulated bacteria including Streptococcus pneumoniae , Neisseria meningitidis and Haemophilus influenzae type B. Complete or update vaccination for encapsulated bacteria at least 2 weeks prior to the first dose of EMPAVELI, unless the risks of delaying EMPAVELI outweigh the risks of developing a serious infection. Comply with the most current Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP) recommendations for vaccinations against encapsulated bacteria in patients receiving a complement inhibitor. ( 5.1 ) Patients receiving EMPAVELI are at increased risk for invasive disease caused by encapsulated bacteria, even if they develop antibodies following vaccination. Monitor patients for early signs and symptoms of serious infections and evaluate immediately if infection is suspected. ( 5.1 ) EMPAVELI is available only through a restricted program called EMPAVELI REMS.
- Empaveli HUMAN PRESCRIPTION DRUG Apellis Pharmaceuticals, Inc. 21 Ağustos 2026
- Syfovre HUMAN PRESCRIPTION DRUG Apellis Pharmaceuticals, Inc. 16 Eylül 2025
Kaynak: DailyMed / openFDA
Değişiklik geçmişi
İzlemenin başladığı 30 Ekim 2026 tarihinden beri değişiklik yok.