Hormona de crecimiento e IGF Proteína

Lonapegsomatropin

También conocido como: Skytrofa · TransCon hGH

Aprobado por la FDA

Última verificación: 30 de octubre de 2026

Resumen

Aprobación FDA Aprobado por la FDA 1 solicitud

Ensayos controlados aleatorizados 3 de 47 publicaciones en PubMed

Ensayos clínicos registrados 12 5 activos

Notificaciones de eventos adversos 626 60 clasificadas como graves

Lonapegsomatropin es un medicamento aprobado por la FDA y se comercializa como Skytrofa (primera aprobación: 25 de agosto de 2021).
PubMed recoge 47 publicaciones que lo mencionan: 3 ensayos controlados aleatorizados y 0 estudios solo en animales.
ClinicalTrials.gov registra 12 estudios que lo evalúan (5 activos).
El sistema de eventos adversos de la FDA (FAERS) contiene 626 notificaciones que lo mencionan; 60 clasificadas como graves. Las notificaciones no demuestran causalidad.

Temas de investigación

Human Growth Hormone 26
Dwarfism, Pituitary 16
Growth Disorders 13
Growth Hormone 12
Body Height 11
Insulin-Like Growth Factor I 7
Delayed-Action Preparations 5
Hormone Replacement Therapy 4
Quality of Life 4
United States 4

Términos MeSH más frecuentes en los registros más recientes de PubMed (en inglés, tal como se indexaron).

Estado regulatorio

Solicitudes en Drugs@FDA

Solicitud	Producto	Estado	Primera aprobación	Titular
BLA761177	SKYTROFA	Aprobado, comercializado	25 de agosto de 2021	ASCENDIS PHARMA ENCOCRINOLOGY DIV A/S

Fuente: Drugs@FDA (openFDA) · verificado 30 de octubre de 2026 · Consulta API

Lista de seguridad de la FDA para elaboración magistral

No figura en la lista de la FDA de principios activos que pueden presentar riesgos de seguridad significativos en la elaboración magistral.

Fuente: FDA.gov — Category 2 bulk drug substances · verificado 30 de octubre de 2026

Que una sustancia se retire de una lista regulatoria no significa que haya sido aprobada. La etiqueta «solo para investigación» no hace que un producto sea seguro ni legal para uso humano.

Publicaciones científicas

Todas las publicaciones 47
Humanos (MeSH) 30
Solo animales 0
Ensayos clínicos 6
Ensayos controlados aleatorizados 3
Revisiones sistemáticas y metaanálisis 4
Casos clínicos 3
Retractadas 0

Las cifras son registros de PubMed que mencionan el péptido en el título o el resumen. Las categorías se solapan, y una mención no equivale a evaluar el péptido como tratamiento. Cada cifra abre la búsqueda exacta en PubMed. Los efectos observados en estudios de laboratorio o en animales pueden no producirse en humanos. Un ensayo clínico registrado no demuestra que una sustancia sea eficaz o segura.

Últimas publicaciones

Efficacy and Safety of Lonapegsomatropin in Children With Turner Syndrome: 52-Week Results From the New InsiGHTS Trial. Sin clasificar 2026 The Journal of clinical endocrinology and metabolism
Long-term Safety and Efficacy of Once-Weekly Lonapegsomatropin in Adults With Growth Hormone Deficiency: Results From a 52-Week Open-Label Extension Trial. Sin clasificar 2026 Endocrine practice : official journal of the American College of Endocrinology and the American Association of Clinical Endocrinologists
Correction to "Efficacy and Safety of Once-Weekly Lonapegsomatropin in Adults With Growth Hormone Deficiency: foresiGHt Trial Results". Sin clasificar 2026 The Journal of clinical endocrinology and metabolism
Immunogenicity Profile of Lonapegsomatropin During Long-Term Treatment in Children With Growth Hormone Deficiency. Estudio en humanos 2026 The AAPS journal
Treatment of growth hormone deficiency with long-acting growth hormones in children, adolescents and adults: Clinical evidence and practical considerations. Revisión 2026 Annales d'endocrinologie
Long-Acting Growth Hormone Versus Daily Growth Hormone for Growth Hormone Deficiency Patients: A Network Meta-Analysis of Clinical Trials. Revisión 2026 Endocrinology, diabetes & metabolism
Diabetic ketoacidosis induced by long-acting growth hormone in a child without preexisting diabetes. Caso clínico 2026 JCEM case reports
Comparison of efficacy and safety between long-acting growth hormone and short-acting growth hormone in isolated growth hormone deficiency: a systematic review and meta-analysis of 16 randomized controlled trials involving 2,435 pediatric patients. Sin clasificar 2026 Frontiers in pediatrics
Patient-Centric Design of the Lonapegsomatropin Auto-Injector for Growth Hormone Deficiency: Usability Validation of Safe and Effective Use. Sin clasificar 2026 Medical devices (Auckland, N.Z.)
Navepegritide combined with lonapegsomatropin for the treatment of children with achondroplasia: 52-week results from the phase 2 COACH trial. Ensayo aleatorizado 2026 European journal of endocrinology

Fuente: PubMed (NCBI) · verificado 30 de octubre de 2026

Ensayos clínicos

Registrados: 12
Activos: 5
Con resultados publicados: 6

Afecciones estudiadas

Endocrine System Diseases 6
Growth Hormone Deficiency 4
Hormone Deficiency 4
Pituitary Diseases 4
Growth Hormone Deficiency, Pediatric 3
Turner Syndrome 2
Adult Growth Hormone Deficiency 2
Hormones 2
Short Stature Homeobox Gene Mutation 1
Idiopathic Short Stature 1
Small for Gestational Age at Delivery 1
Achondroplasia 1

Estudio	Estado	Fase	Inicio
Trial Investigating the Efficacy and Safety of Weekly Lonapegsomatropin Compared to Daily Somatropin in Children and Adolescents With Short Stature or Growth Failure Due to Growth Hormone Sufficient Disorders NCT07221851 Ascendis Pharma A/S	Reclutando	Fase 3	12 de diciembre de 2025
A Phase 2 Clinical Trial to Evaluate Efficacy, Safety, and Tolerability of Navepegritide in Combination With Lonapegsomatropin in Children With Achondroplasia NCT06433557 Ascendis Pharma Growth Disorders A/S	Activo, sin reclutar	Fase 2	26 de julio de 2024
A Post-Authorisation Safety Study (PASS) of Patients Treated With Lonapegsomatropin NCT05775523 Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S	Reclutando	—	20 de marzo de 2023
A US Non-interventional, Effectiveness and Safety Study of Patients Treated With SKYTROFA NCT05820672 Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S	Reclutando	—	20 de marzo de 2023
A Trial to Investigate Different Doses of Lonapegsomatropin Compared to Somatropin in Individuals With Turner Syndrome NCT05690386 Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S	Activo, sin reclutar	Fase 2	15 de febrero de 2023
A Trial to Investigate Long Term Efficacy and Safety of Lonapegsomatropin in Adults With Growth Hormone Deficiency NCT05171855 Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S Resultados publicados	Completado	Fase 3	16 de diciembre de 2021
A Trial to Compare the Efficacy and Safety of Once-weekly Lonapegsomatropin With Placebo and a Daily Somatropin Product in Adults With Growth Hormone Deficiency NCT04615273 Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S Resultados publicados	Completado	Fase 3	3 de diciembre de 2020
Safety, Tolerability and Efficacy of TransCon hGH Weekly Versus Daily hGH in Chinese Pediatric Growth Hormone Deficiency NCT04326374 Visen Pharmaceuticals (Shanghai) Co., Ltd.	Estado desconocido	Fase 3	30 de diciembre de 2019
A Long-Term Trial Investigating Safety and Efficacy of TransCon hGH in Children With Growth Hormone Deficiency Who Have Completed a Prior TransCon hGH Clinical Trial NCT03344458 Ascendis Pharma A/S Resultados publicados	Completado	Fase 3	19 de diciembre de 2017
A Safety, Tolerability and Efficacy Study of TransCon hGH in Children With Growth Hormone Deficiency NCT03305016 Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S Resultados publicados	Completado	Fase 3	13 de noviembre de 2017

Mostrar 2 estudios más

Estudio	Estado	Fase	Inicio
A Phase 3 Trial of the Safety, Tolerability and Efficacy of TransCon hGH Weekly Versus Daily hGH in Children With Growth Hormone Deficiency (GHD) NCT02781727 Ascendis Pharma Endocrinology Division A/S Resultados publicados	Completado	Fase 3	13 de diciembre de 2016
A Safety, Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Study of ACP-001 (TransCon hGH) in Adults With Growth Hormone Deficiency NCT01247675 Ascendis Pharma A/S Resultados publicados	Completado	Fase 2	nov 2010

Los 12 estudios en ClinicalTrials.gov ↗

Fuente: ClinicalTrials.gov · verificado 30 de octubre de 2026

Notificaciones de eventos adversos

Notificaciones: 626
Graves: 60
Con desenlace mortal: 0

Reacciones más notificadas

Problema de omisión de dosis del producto Product dose omission issue 116
Cefalea Headache 70
Dolor en la zona de inyección Injection site pain 51
Error de uso del dispositivo Device use error 44
Mal funcionamiento del dispositivo Device malfunction 35
Tratamiento interrumpido Therapy interrupted 27
Dosis incorrecta administrada Incorrect dose administered 26
Náuseas Nausea 26
Incumplimiento del tratamiento Treatment noncompliance 26
Uso fuera de indicación Off label use 25
Vómitos Vomiting 24
Técnica incorrecta en el proceso de uso del dispositivo Wrong technique in device usage process 23

Las notificaciones de efectos adversos no demuestran que la sustancia haya causado estos efectos. Pueden producirse efectos adversos que no figuran aquí. Los nombres de las reacciones son traducciones de los términos MedDRA notificados a FAERS (glosario asistido por máquina); debajo de cada uno se muestra el término original en inglés.

Fuente: FDA FAERS (Datos de FAERS a fecha de 30 de julio de 2026) · verificado 30 de octubre de 2026 · Consulta API

Historial de cambios

Sin cambios desde que comenzó el seguimiento, el 30 de octubre de 2026.